“70万一针”救命药首入医保 治的什么病？

　　【字幕】近日，曾经近70万元一针的罕见病救命药诺西那生钠注射液被纳入医保。

　　【一】这款天价救命药到底治的是什么病？

　　【同期】首都医科大学宣武医院神经内科副主任医师 卢岩

　　70万的诺西那生钠注射液治疗的是脊髓性肌萎缩症(SMA)，这是一个罕见病，它主要的临床表现就是肢体无力和萎缩，我们从临床上从发病的年龄不同，给它分了大概5个类型，发病年龄越早症状越重。有一类是在母亲怀孕的时候就会发现孩子胎动少，出生之后会出现吸吮无力，呼吸肌无力，很快就夭折了。还有在半岁左右发病的孩子他就不能坐，可能在两岁以内也夭折了。

　　【二】SMA的发病率是多少？

　　【同期】首都医科大学宣武医院神经内科副主任医师 卢岩

　　这个病在国外统计的发病率大概是10万分之4到7，因为咱们国家人口基数大，在我们国内估算了一下，大概每年活产的婴儿发病率是每年有1200的患儿，但是因为他很快就夭折了，所以实际上存量的病人可能目前估算大概3万人左右。

　　【三】SMA要如何治疗？

　　【同期】首都医科大学宣武医院神经内科副主任医师 卢岩

　　这个病是基因突变造成的，我们的常识，基因突变的病我们改变不了基因本身，所以基本上没有什么好的治疗方法，都是对症治疗。现在有这么一个药，可以通过这种修饰的方法，改变基因所产生的这些蛋白，然后给病人一个治疗的方案，所以我们说它是一个救命的药。

　　【四】天价救命药 需要打几针？

　　【同期】首都医科大学宣武医院神经内科副主任医师 卢岩

　　药物是鞘内注射的，一般是在头8周有一个强化治疗，要用4针有4次，8周之后要每4个月一次维持治疗。

　　【五】天价救命药进医保 给患者带来什么福音？

　　【同期】首都医科大学宣武医院神经内科副主任医师 卢岩

　　这个药虽然在2019年进入中国市场，但是因为价格昂贵，很少有病人能负担得起，也很少有医院能够进到这个药，所以真正治疗的医院很少。现在它进入了医保，价格也相对亲民了，我相信只要患者有需求，咱们会有更多的医院能够进到这个药，来为我们的患者服务。

　　记者 温孟馨 北京报道

责任编辑：【刘羡】