7.基因治疗取得重大突破

　　基因疗法在人类身上的研究始于1990年，但该领域一直面临技术上的困难和阻碍，或志愿者在临床试验中的死亡事件等。2009年，基因疗法取得了重大突破，开始有了转机。

　　部分成功案例包括：对利伯氏先天性黑内障(一种罕见的遗传病，患者在婴儿期就已失明)的治疗。美国和英国的研究人员给患者的眼睛注射一种携带某种基因的无害病毒。首批12名患者眼睛的感光能力都有所改善，其中4名儿童恢复视力。

　　另一例是治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良(ALD,一种因制造维持神经髓鞘蛋白质基因有缺陷而造成的大脑疾病)。法国研究人员将一种纠正基因注入两个患有此病7岁男童的血细胞，两年后发现，ALD对患儿大脑典型的渐进性损伤已停止。试验首次采用失效的HIV病毒把基因带入细胞，该病毒导致癌变的可能性比以往所用的载体较小。

　　点评>>郭礼和

　　这项工作带来了好消息。最近一些信息表明，基因治疗出现从低谷开始回升的趋势，这方面已发了不少文章。但我们还得清醒地看到，过去基因治疗存在的问题现在还未完全解决，比如基因治疗所用的载体对人体是否有害？另外,基因治疗靶向和特异性表达等问题都未很好解决。在此之前，要预期基因治疗有大发展是困难的。基因治疗还是一个漫长的探索过程，当然在某些疾病治疗方面(主要是单基因疾病)可能有效，而对多基因导致的疾病目前还无进展报道。